L’importance de la biostatistique en médecine se manifeste à chaque étape du cycle de la connaissance, de la conception rigoureuse d’une étude à l’évaluation critique de ses résultats, en passant par la prise de décision clinique éclairée. Son rôle crucial peut être décomposé en quatre contributions fondamentales :
3.1. Pour évaluer rigoureusement les innovations
L’évaluation des innovations est une nécessité absolue en médecine. La biostatistique est le seul outil qui permet de distinguer les véritables progrès des fausses pistes. Comme le soulignent Huguier et Boëlle dans leur ouvrage, « Elle seule évite ou réduit le temps pendant lequel on s’engage sur de fausses pistes, c’est-à-dire où l’on croit faire bénéficier les malades d’un progrès médical, alors qu’il n’en est rien. » Ces errements méthodologiques peuvent par ailleurs s’avérer de plus en plus coûteux pour le système de santé.
3.2. Pour garantir la rigueur méthodologique de la recherche
La biostatistique constitue le fondement de tout travail scientifique rigoureux. Pour qu’une étude soit reproductible et ses résultats crédibles, son protocole doit répondre clairement à quatre questions fondamentales :
• Sur quoi a-t-on travaillé : Définition du matériel d’étude (patients, animaux, prélèvements).
• Comment a-t-on travaillé : Description de la méthode (étude prospective, rétrospective, etc.).
• Ce que l’on a cherché à évaluer : Précision de l’intervention (traitement, examen diagnostique, facteur de risque).
• Quels ont été le(s) critère(s) de jugement : Maladie ou absence de maladie, efficacité et toxicité d’un médicament, récidive, survie, etc. ainsi que la façon dont ils ont été analysés (méthodes statistiques).
3.3. Pour développer un esprit critique face aux publications
La connaissance des méthodes d’évaluation est essentielle non seulement pour les chercheurs qui réalisent les études, mais aussi pour les cliniciens qui les lisent. Elle permet « aux lecteurs de se faire une opinion plus critique, plus scientifique sur les publications qui les submergent ou les sollicitations dont ils font l’objet. » Cet esprit critique est d’ailleurs un objectif central de l’examen classant national pour les étudiants en médecine, soulignant son importance dans la formation médicale.
3.4. Pour fonder les comparaisons, au cœur de la pratique médicale
Dès 1865, Claude Bernard écrivait : « De tout cela je conclurai donc que l’observation et l’expérience comparative sont la seule base solide de la médecine expérimentale ». La comparaison est en effet une démarche constante en médecine, que ce soit pour :
• Choisir entre différents examens diagnostiques.
• Évaluer l’efficacité de deux ou plusieurs traitements.
• Estimer des facteurs de risque ou de pronostic.
Toute comparaison comporte cependant des risques d’erreurs d’interprétation. La biostatistique fournit les outils pour quantifier et limiter ces risques, notamment le risque de première espèce : celui de conclure, par l’effet du hasard, qu’un traitement est supérieur à un autre alors qu’en réalité, il n’existe aucune différence — un « faux positif » scientifique. À l’inverse, le risque de seconde espèce est celui de conclure à une absence de différence alors qu’un traitement est réellement supérieur à l’autre — une « découverte manquée » potentiellement préjudiciable pour les patients. Un troisième risque, plus rare mais aux conséquences potentiellement graves, est de conclure qu’un traitement est supérieur alors que c’est l’inverse.
